ქალი, რომელიც ათწლეულზე მეტი ხნის განმავლობაში ცხოვრობდა სამი სიცოცხლისთვის საშიში აუტოიმუნური დაავადებით, დაუბრუნდა თითქმის ნორმალურ ცხოვრებას მას შემდეგ, რაც უჯრედის თერაპიამ აღადგინა მისი არასწორი იმუნური სისტემა.
47 წლის ქალს ჰქონდა ცხრა სხვადასხვა მკურნალობა, რომელთაგან არცერთს არ ჰქონდა ხანგრძლივი გავლენა, სანამ გასული წლის განმავლობაში გერმანიაში, ერლანგენის საუნივერსიტეტო საავადმყოფოში, თერაპიას მიიღებდა. იმ დროს მას სჭირდებოდა ყოველდღიური სისხლის გადასხმა და მუდმივი სისხლის გამათხელებელი მედიკამენტები მისი დაავადების გასაკონტროლებლად.
თერაპიის მიღებიდან რამდენიმე კვირაში ექიმებმა შენიშნეს, რომ სამივე დაავადებამ უპასუხა, რაც მსოფლიო პირველს და ქალის მდგომარეობის გასაოცარ გაუმჯობესებას ნიშნავდა. ბოლო 14 თვის განმავლობაში ის მკურნალობს რემისიაში და ძირითადად ნორმალურ ცხოვრებას დაუბრუნდა.
პროფ. ფაბიან მიულერმა, რომელმაც გუნდს ხელმძღვანელობდა, თქვა, რომ ქალის რეაქციის სიჩქარე და სიღრმე იყო "გასაოცარი" და თერაპიამ "მნიშვნელოვნად გააუმჯობესა მისი ცხოვრების ხარისხი". კლინიკური ცდები იყო საჭირო იმის შესასწავლად, თუ რამდენად გამძლე იყო თერაპია და ეფექტური იქნებოდა თუ არა ის სხვა აუტოიმუნური დაავადებებისთვის, თქვა მან.
ქალს ჰქონდა იშვიათი, სიცოცხლისთვის საშიში სისხლის აშლილობა, აუტოიმუნური ჰემოლიზური ანემია (AIHA), რომლის დროსაც იმუნური დაცვის არასწორი უჯრედები ანადგურებენ სისხლის წითელ უჯრედებს. გამწვავების დროს პაციენტებს სჭირდებათ იმუნოსუპრესიული მედიკამენტები და რეგულარული სისხლის გადასხმა. ქალის შემთხვევაში, სტანდარტული მკურნალობა აღარ მუშაობდა. "პაციენტს აღარ ჰქონდა მკურნალობის ვარიანტები და არ დატოვებდა განყოფილებას, რადგან მას სჭირდებოდა ყოველდღიური გადასხმა", - თქვა მიულერმა.
AIHA-ს გარდა, ქალს ჰქონდა ორი სხვა აუტოიმუნური დაავადება. ერთი, იმუნური თრომბოციტოპენია (ITP), გამოწვეულია იმუნური უჯრედებით, რომლებიც ანადგურებენ თრომბოციტებს, რაც ზრდის სისხლდენის რისკს. მეორე, რომელსაც ეწოდება ანტიფოსფოლიპიდური სინდრომი (APS), საპირისპირო ეფექტს ახდენს და ზრდის მავნე სისხლის შედედების რისკს. სამივე დაავადება გამოწვეული იყო არასწორი B-უჯრედებით, რომლებიც ქმნიან ინფექციის საწინააღმდეგო ანტისხეულებს.
როდესაც სხვა ვარიანტები აღარ დარჩა, ექიმებმა შესთავაზეს მკურნალობა, რომელიც ცნობილია როგორც CAR (ჩიმერული ანტიგენის რეცეპტორი) T-უჯრედების თერაპია, რომელმაც დაამტკიცა, რომ თამაშის შემცვლელია გარკვეული კიბოსთვის. გუნდმა ამოიღო ქალის სისხლის თეთრი უჯრედები და იზოლირება გაუკეთა მის T-უჯრედებს, რომლებიც პატრულირებენ სხეულს და კლავენ ინფიცირებულ ან არანორმალურ უჯრედებს. ექიმებმა ინჟინერიული T-უჯრედები CD19 ცილაზე, რომელიც გვხვდება B-უჯრედებზე და პაციენტს ხელახლა შეუყვანეს.
თერაპიამ სწრაფად იმუშავა, გაანადგურა არასწორი B-უჯრედები. ქალს ბოლო სისხლის გადასხმა ჩაუტარდა მკურნალობიდან ერთი კვირის შემდეგ და საკმარისად ძლიერი იყო ყოველდღიური აქტივობებისთვის ორი კვირის შემდეგ. მისი იმუნური სისტემა, როგორც ჩანს, აღარ უტევდა მის წითელ სისხლის უჯრედებს და მისი სხვა აუტოიმუნური პირობები გაუმჯობესდა. როდესაც მისი B-უჯრედები თვეების შემდეგ დაბრუნდა, ისინი ჯანმრთელები ჩანდნენ, რაც ვარაუდობს, რომ თერაპიამ აღადგინა მისი იმუნური სისტემა. დეტალები გამოქვეყნებულია ჟურნალ Med-ში.
ქალს ჯერ კიდევ აქვს სისხლის თეთრი უჯრედების დაბალი რაოდენობა და ოდნავ გაზრდილი ღვიძლის ფერმენტები, მაგრამ მკვლევარები თვლიან, რომ ეს გამოწვეულია წინა მკურნალობის წლების განმავლობაში და არა CAR-T თერაპიით.
პროფ. ბენ პარკერმა, მანჩესტერის უნივერსიტეტის NHS ფონდის ნდობის რევმატოლოგიის კელგრენის ცენტრის კონსულტანტმა რევმატოლოგმა, თქვა, რომ გამამხნევებელი იყო, რომ ყველა პაციენტის მდგომარეობა, როგორც ჩანს, რეაგირებდა თერაპიაზე. "პროლონგირებული პასუხი ნორმალურ თერაპიაზე ვარაუდობს, რომ მოხდა იმუნური გადატვირთვა", - თქვა მან, თუმცა გაურკვეველი იყო რამდენ ხანს გაგრძელდებოდა ეს.
პარკერმა, რომელიც ხელმძღვანელობს CAR-T ცდებს ლუპუსა და მასთან დაკავშირებულ აუტოიმუნურ დაავადებებზე მანჩესტერში, თქვა: "მიმდინარეობს მრავალი აქტიური ცდები აუტოიმუნური პირობებისთვის, მათ შორის ლუპუსის, მიოზიტის, MS, სისტემური სკლეროზის, ვასკულიტის და ზოგიერთმა უკვე გამოაქვეყნა ადრეული შედეგები. შემთხვევის ანგარიშები არ ამტკიცებს, რომ მკურნალობა მუშაობს უფრო ფართო გამოყენებისთვის, ამიტომ ცდები საჭიროა."
